In Italia sono attualmente attivi 359 registri di monitoraggio dei farmaci presso l’AIFA, uno dei sistemi più articolati in Europa per il controllo dell’utilizzo e dell’impatto delle terapie nella pratica clinica quotidiana. Di questi, 143 riguardano farmaci antitumorali, 88 trattamenti onco-ematologici e 9 terapie per patologie cardiovascolari.
Si tratta di strumenti che raccolgono dati reali sull’uso dei medicinali – i cosiddetti real world data – fondamentali per valutare efficacia, sicurezza e appropriatezza dei trattamenti al di fuori dei trial clinici controllati. Se analizzati correttamente, questi dati possono generare real world evidence, cioè evidenze utili a orientare decisioni cliniche e politiche sanitarie.
Il tema è stato al centro di un convegno alla Camera dei deputati promosso dalla Foce, dedicato al ruolo degli studi real world nell’accesso ai nuovi farmaci e nell’evoluzione dei sistemi regolatori.
Oltre i trial clinici: cosa raccontano i dati della pratica reale
Secondo Francesco Cognetti, presidente di Foce, l’Italia si distingue per quantità e qualità delle evidenze prodotte grazie ai registri Aifa. Tra il 2024 e l’inizio del 2025, solo in oncologia sono stati autorizzati oltre 39 nuovi farmaci. Tuttavia, gli studi registrativi – soprattutto in ambito oncologico – coinvolgono spesso pazienti altamente selezionati, con minore rappresentanza di anziani, persone in politerapia o con comorbidità.
I dati raccolti nella pratica clinica permettono invece di osservare come le terapie funzionano in popolazioni più eterogenee, offrendo indicazioni preziose su tollerabilità, gestione degli effetti collaterali e impatto complessivo sui pazienti reali.
Per Cognetti, il passo successivo è l’integrazione delle diverse banche dati disponibili – registri clinici e dati amministrativi – per costruire un sistema nazionale più efficiente, anche attraverso strumenti digitali avanzati e intelligenza artificiale.
Il nodo della governance dei dati
Il presidente dell’Aifa, Robert Nisticò, ha sottolineato come la vera sfida oggi non sia la mancanza di informazioni, ma la loro gestione. L’enorme mole di dati raccolti a livello nazionale e internazionale richiede nuove strategie di coordinamento e interoperabilità.
In questo contesto, il Fascicolo sanitario elettronico può rappresentare un elemento chiave per collegare informazioni cliniche e farmacologiche. Nisticò ha inoltre ribadito che gli studi real world non devono sostituire i trial clinici randomizzati, ma integrarli: solo dall’unione delle due fonti può nascere una valutazione completa dei benefici e dei costi delle nuove terapie.
Pazienti più anziani e più fragili: il valore della Rwe
In oncologia, come evidenziato dal presidente dell’AIOM, Massimo Di Maio, i pazienti trattati nella pratica clinica hanno in media un’età superiore di oltre cinque anni rispetto a quelli inclusi nei trial registrativi. Gli over 70, spesso esclusi dagli studi sperimentali, rappresentano invece una quota rilevante nella realtà assistenziale.
La Real world evidence consente quindi di valutare meglio l’effettiva tollerabilità dei trattamenti in popolazioni più fragili e di produrre dati specificamente riferiti al contesto italiano, aspetto particolarmente rilevante quando gli studi registrativi vengono condotti in altri Paesi con sistemi sanitari differenti.